Cercano a tratamientos individuales para la fibrosis quística

Madrid, 22 de octubre (Europa Press) –

Según un nuevo estudio publicado en la revista Stem Cell Reports, los investigadores de células madre pronto podrán tener una nueva forma de identificar y desarrollar tratamientos novedosos y personalizados para pacientes con fibrosis quística (FQ).

Actualmente, no hay tratamientos efectivos disponibles para todos los pacientes con FQ, especialmente aquellos con mutaciones que causan enfermedades muy raras.

Para identificar nuevas terapias para estas personas, las células precursoras de pulmón (aún células completamente desarrolladas) se pueden usar para buscar nuevos medicamentos a partir de las células sanguíneas reproducidas por los propios pacientes y para verificar las mejores respuestas de sus propias células maduras. Vías respiratorias (nasales).

Esto puede reducir la “detección del fármaco en un plato” y mejorar los efectos del tratamiento de la FQ, señalan los investigadores.

La fibrosis quística es una enfermedad con más de 70.000 casos en todo el mundo, lo que provoca una disminución de la calidad y la longevidad debido a la neumonía y la inflamación y disfunción de otros órganos. Es causada por mutaciones en un gen específico, se han descrito 2.500 mutaciones diferentes y se sabe que causan enfermedad en al menos 450 pacientes.

Aunque existen tratamientos para la FQ, la respuesta a este tratamiento puede variar considerablemente de un paciente a otro, dependiendo de la mutación específica que porta el paciente y otros factores genéticos subyacentes.

El enfoque de medicamentos personalizados, en el que se utilizan los tejidos de cada paciente para buscar nuevos medicamentos en el laboratorio, puede beneficiar enormemente a los pacientes que no responden adecuadamente a los medicamentos disponibles en la actualidad. Christine Pierre y la Universidad de Toronto (Canadá) y sus colegas del Hospital for Sick Children utilizaron el recurso canadiense abierto CFIT en una forma para cultivar tejido de pacientes con FQ en el laboratorio.

Su trabajo produjo células precursoras de pulmón a partir de células madre de fluoruro inducidas (IPSC) derivadas de la sangre del paciente. Como resultado, existe una mutación específica en estas células pulmonares IPSC que causa fibrosis quística y el trasfondo genético de cada paciente.

Las células pulmonares pioneras de IPSC se pueden cultivar en grandes cantidades en el laboratorio, lo que permite que haya suficientes células para la nueva forma de detección de fármacos de alto rendimiento.

Es alentador que las respuestas a la química de las células pulmonares precursoras de IPSC reflejan fielmente las respuestas medidas en las células epiteliales nasales del mismo paciente.

Con base en estos resultados, se espera que las células pulmonares IPSC derivadas de pacientes puedan detectar nuevos fármacos, como fármacos o bibliotecas biológicas, como ARNm, para ayudar a identificar nuevos fármacos.