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Expresar los beneficios de la talidomida en pacientes con insuficiencia arterial grave

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Madrid, 28 de junio. (Europa Press) –

Las mismas propiedades que provocaban anomalías congénitas cuando se administraba a mujeres embarazadas, es decir, impedir la formación de vasos sanguíneos (antigiogénesis), despertaron el interés por el uso terapéutico de la talidomida en otros campos. En la conferencia anual de la Unión Europea de Genética Humana, el profesor Micah Vicula del Instituto Duo de la Universidad Católica de Lovaina (Bélgica) presentará los resultados de un estudio sobre el uso de talidomida en pacientes con insuficiencia arterial (MAV). .) Serio. Estos resultados, publicados en la revista Nature Cardiovascular Research, muestran una reducción drástica de los síntomas y la consiguiente mejora de la calidad de vida.

Las MAV son complicaciones anormales de los vasos sanguíneos que conectan arterias y venas e interrumpen el flujo sanguíneo normal. Son muy dolorosos y provocan sangrado y defectos en la zona corporal afectada, así como problemas cardíacos. Por lo general, son congénitos y, a menudo, se observan solo en la adolescencia o la adolescencia temprana. El tratamiento de los casos graves suele ser una intervención quirúrgica o embolización (infusión de un agente que destruye los vasos sanguíneos locales, estimulando así el tejido cicatricial), aunque rara vez es completamente eficaz y puede empeorar la afección.

Algunas personas con MAV pueden llevar una vida relativamente normal, pero incluso en los casos menos graves, siempre existe el riesgo de que los problemas anormales de los vasos sanguíneos se rompan y provoquen un accidente cerebrovascular. Uno de cada 100 pacientes con MAV sufre un ictus al año.

“Nuestro equipo ha estado estudiando las causas de las anomalías vasculares durante más de 30 años”, explica Vikula. “Hemos identificado una serie de causas genéticas y hemos podido demostrar que algunas mutaciones activan señales dentro de las células de la pared de los vasos sanguíneos. Angiogénesis Esto condujo al uso de talidomida para prevenir la formación anormal de vasos sanguíneos”.

Lawrence Boone, profesor del Centro de Trastornos Vasculares del Hospital St Luke’s de Bruselas, que ha trabajado con la profesora Vicula durante 30 años, reclutó a 18 pacientes con MAV después de demostrar que un modelo de ratón puede corregir la disfunción vascular. Estudio sobre el uso de la talidomida en su enfermedad.

Tenían entre 19 y 70 años y todos tenían discapacidades graves que no podían ser tratadas con métodos convencionales. Los pacientes deben aceptar usar métodos anticonceptivos durante al menos cuatro semanas antes de comenzar con la talidomida y continuar durante cuatro semanas después de la interrupción del tratamiento. Debido a que el esperma contenía talidomida, los hombres también debían aceptar el uso de condones durante las relaciones sexuales.

Los pacientes recibieron 50 mg, 100 mg o 200 mg de talidomida diariamente durante dos a 52 meses. Ocho MAV se mantuvieron estables después de 54 meses de interrupción intermitente de la talidomida y cuatro regresaron después de una duración promedio de 11,5 meses. La terapia combinada con embolización de arterias o venas bloqueadas dentro de la AVM por un agente que destruye las células en la pared del vaso sanguíneo aumenta la dosis diaria de talidomida a 50 mg por cada cinco pacientes.

Según Vicula, las dosis altas se asocian con efectos secundarios, especialmente fatiga y neuropatía periférica, que pueden dañar los nervios fuera del cerebro y la columna vertebral, lo que lleva a la debilidad. Brazos y piernas.

“Todos los pacientes experimentaron una rápida reducción del dolor, junto con el cese del sangrado y la cicatrización de las úlceras que tenían”, enfatiza. 19 meses de talidomida y ocho años de seguimiento.

“Sabemos que la talidomida actúa sobre un factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF), una proteína señalizadora que promueve el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos”, continuó. “Los niveles de VEGF están elevados en anomalías vasculares como las MAV, lo que reduce la señal de la talidomida. Por las vías que promueven la angiogénesis, aunque nuestro estudio es pequeño, los resultados son convincentes y esperamos que se confirmen en ensayos más grandes”.

Otro beneficio de usar talidomida en el tratamiento de MAV es el costo. Los otros dos medicamentos, desarrollados recientemente para su uso en oncología y probados para tratar las MAV, son 12 veces más caros y tienen múltiples efectos secundarios.

“Presumimos que la talidomida funcionaría para estos pacientes, por lo que nuestros resultados no fueron sorprendentes, pero la confirmación clínica de que teníamos razón fue muy buena”, concluye con un hallazgo sorprendente y proporciona una base sólida para el crecimiento. Terapias moleculares para las MAV”.

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Redacción Prensa
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