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Identificado un nuevo objetivo farmacológico para la leucemia

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Madrid, 8 de octubre (Europa Press) –

Investigadores de Mount Sinai en Nueva York y la Universidad de California en San Diego en los Estados Unidos han demostrado por primera vez cómo las mutaciones que afectan un proceso celular llamado empalme de ARN pueden convertirse en síndrome mielodisplásico (MDS) y otras neoplasias hematológicas. Y tumores sólidos, según un estudio publicado en la revista Cancer Findings.

Su investigación encontró que estas mutaciones forman una versión alternativa de la proteína producida por el gen GNAS. Esta proteína puede ser el objetivo de medicamentos ya aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) para el tratamiento de otros tipos de cáncer, por lo que puede ser un buen objetivo en los MDS. Los investigadores están desarrollando un ensayo clínico para probar estos medicamentos, llamados inhibidores de MEK, y nombraron las proteínas que previenen para prevenir el cáncer.

El MDS es un cáncer de sangre poco común que no tiene un tratamiento eficaz y tiene un pronóstico precario. Sin embargo, las mutaciones exploradas en este estudio también se encuentran en otros tipos de cáncer, ampliando las aplicaciones potenciales de estos hallazgos.

«Este es el primer estudio que encuentra que la proteína modificada con GNAS aumenta en las células con estas mutaciones de MDS, y esto lleva a que los inhibidores de MEK activen procesos que pueden afectar las células cancerosas». El coguionista Dr. Pappapetru, profesor asociado de oncología en el Dish Cancer Institute.

«Esta es la primera vez que se ha intentado utilizar inhibidores de MEK en este cáncer, y nuestros hallazgos respaldan el desarrollo futuro de fármacos dirigidos a los GNAS identificados en este estudio», añadió.

Pappabedro dirigió el estudio con el Dr. Jean Yeo, profesor de la Facultad de Medicina de UC San Diego. Desarrollaron modelos de mutaciones utilizando células madre para estudiar el entorno genético fisiológico. Luego transformaron las células diseñadas en células precursoras hematopoyéticas, el tipo de célula asociada con la leucemia, y realizaron análisis de unión y escisión de ARN.

“Este trabajo integra modelos isogénicos de la enfermedad con un sofisticado RNA-omix para integrar un nuevo objetivo para MDS”, explica Yeo.

Estos análisis permitieron al equipo identificar objetivos más prometedores e identificar el impulsor de la enfermedad. El equipo demostró que las células MDS en este modelo y los pacientes con MDS con estas mutaciones son sensibles al tratamiento con inhibidores de MEK.

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Redacción Prensa
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